FDAは、重度の神経障害性角膜痛に対する治療薬として、OKYOのUrcosimodが緊急使用のために承認されたことを発表しました。

OKYO Pharma Limitedは、Urcosimod 0.05%の患者単位の拡大アクセスに対してFDAの承認を受け、重度の神経性角膜痛に対処するための重要な一歩を踏み出しました。この画期的な承認により、重篤な症状を抱え、従来の治療法が有効でない患者が、緊急患者アクセスプロトコルの下で治験薬を受けることが可能となります。この慈悲的使用の承認は、現在の治療選択肢が著しく限られている状態において、痛みの管理において重要な進展を示しています。

神経性角膜痛と現在の治療ギャップの理解

神経性角膜痛は、神経機能障害と角膜の炎症を特徴とする慢性かつ重度の状態であり、持続的な不快感を引き起こし、患者の生活の質に大きな影響を与えます。この状態は臨床的に大きな課題であり、現時点ではこのタイプの痛みに特化したFDA承認の薬剤は存在しません。神経性角膜痛に苦しむ患者は、これまでしばしば適応外薬に頼ってきましたが、十分な緩和を得られないことが多く、治療の選択肢に重大なギャップが存在しています。この未充足の医療ニーズが、Pedram Hamrah医師がサウスフロリダ大学に提出した申請により、Urcosimodの拡大アクセス承認の決定を促した要因です。

Urcosimodの角膜痛信号に対する二重メカニズム

Urcosimodは、以前はOK-101と呼ばれていたもので、神経性角膜痛に関与する炎症成分と神経関連の痛み信号伝達経路の両方に対処する独特の二重ターゲットアプローチを採用しています。前臨床の実験室研究では、この化合物が顕著な抗炎症作用と痛み軽減作用を持つことが示されました。この二重作用のメカニズムは、炎症と神経機能障害が絡み合う神経性角膜痛のような複雑な痛みの状態にとって特に有望です。最も重要なことに、Urcosimodは最近、神経性角膜痛患者を対象としたランダム化第2相試験で臨床的有効性を示し、二重メカニズムが実際の患者集団において治療的利益に結びつくことを証明しました。

より広範な患者アクセスに向けて

良好な臨床試験データに基づき、OKYO Pharmaは2026年後半に、より多くの患者に対して薬の有効性と安全性をさらに評価する120人規模の第2b/3相多用量試験を開始する予定です。この拡大臨床プログラムは、Urcosimodが神経性角膜痛の管理に特化したFDA承認治療薬となるかどうかを確立する次の段階を示しています。慈悲的使用の承認と第2b/3相の拡大計画は、神経性角膜痛には専用の治療ソリューションが必要であるとの医療界の認識を反映しており、OKYOの調査的アプローチは、現在十分な痛み緩和策が得られない患者に新たな希望をもたらしています。