Щойно натрапив на це — Regeneron отримав пріоритетний розгляд FDA для гаретосмабу, їхнього нового лікування, спрямованого на FOP. Досить цікава справа, якщо ви слідкуєте за біотехнологіями. Тобто вони фактично працюють над блокуванням цього білка під назвою Activin A, який сприяє росту кісток у пацієнтів з FOP, і результати фази 3 випробувань виглядають солідно.

Цифри насправді дивовижні — пацієнти на нижчій дозі (3 мг/кг) зазнали 94% зменшення нових кісткових уражень у порівнянні з плацебо, а вища доза досягла 90%. Обидві показали понад 99% зменшення загального обсягу уражень. FDA орієнтується на рішення у серпні 2026 року, тож ми можемо очікувати кілька місяців.

FOP — один із тих рідкісних генетичних розладів, які не отримують так багато уваги, тому досить круто бачити реальний прогрес тут. Моноклональні антитіла, здається, працюють краще, ніж очікувалося за даними випробувань. Акції трохи впали, коли я перевіряв, але це типово для таких оголошень. Цікаво побачити, чи пройде це фактично через схвалення FDA за графіком.