Vừa mới phát hiện ra điều này - Regeneron đã được FDA ưu tiên xem xét garetosmab, phương pháp điều trị mới của họ nhắm vào FOP. Thật sự rất thú vị nếu bạn theo dõi lĩnh vực sinh học công nghệ. Về cơ bản, họ đã làm việc để chặn một loại protein gọi là Activin A, thứ thúc đẩy sự phát triển xương ở bệnh nhân FOP, và kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 trông khá ổn định.

Các con số thực sự rất ấn tượng - bệnh nhân dùng liều thấp hơn (3 mg/kg) giảm 94% các tổn thương xương mới so với giả dược, và liều cao hơn đạt 90%. Cả hai đều giảm hơn 99% tổng thể thể tích các tổn thương. FDA dự kiến sẽ ra quyết định vào tháng 8 năm 2026, vì vậy chúng ta có thể chờ đợi trong vài tháng tới.

FOP là một trong những rối loạn di truyền hiếm gặp mà không nhận được nhiều sự chú ý, nên thật là thú vị khi thấy có tiến bộ thực sự ở đây. Phương pháp dùng kháng thể đơn dòng dường như hoạt động tốt hơn mong đợi dựa trên dữ liệu thử nghiệm. Cổ phiếu đã giảm chút ít khi tôi kiểm tra, nhưng điều đó thường xảy ra với các thông báo như vậy. Mong chờ xem liệu điều này có thực sự được FDA chấp thuận đúng lịch trình không.