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剛剛看到這個——Regeneron獲得FDA優先審查garetosmab，這是他們針對FOP的新療法。如果你關注生物科技，這是相當有趣的事情。所以基本上他們一直在研究阻斷一種叫做Activin A的蛋白質，這種蛋白質驅動FOP患者的骨骼生長，而第三階段的試驗結果看起來很有信心。
數據實在令人驚訝——服用較低劑量（3毫克/公斤）的患者相比安慰劑，新的骨病變減少了94%，較高劑量達到90%。兩者都顯示出病變總體積減少超過99%。FDA預計在2026年8月做出決定，所以我們可能還有幾個月的時間。
FOP是那種罕見的遺傳疾病之一，沒那麼受到關注，所以看到實質進展還挺酷的。單克隆抗體的方法似乎比試驗數據預期的效果更好。股價在我查看時略有下跌，但這在這類公告中很常見。很想知道這是否真的能按計劃通過FDA的批准。