Je viens de tomber sur ça - Regeneron a obtenu un examen prioritaire de la FDA pour le garetosmab, leur nouveau traitement ciblant la FOP. Des choses plutôt intéressantes si vous suivez la biotech. Donc en gros, ils ont travaillé à bloquer cette protéine appelée Activine A qui stimule la croissance osseuse chez les patients atteints de FOP, et les résultats de l'essai de phase 3 semblent solides.

Les chiffres sont en fait incroyables - les patients sous la dose inférieure (3 mg/kg) ont vu une réduction de 94 % des nouvelles lésions osseuses par rapport au placebo, et la dose plus élevée a atteint 90 %. Les deux ont montré une réduction de plus de 99 % du volume total des lésions. La FDA vise une décision pour août 2026, donc on parle peut-être de quelques mois.

La FOP est l’un de ces rares troubles génétiques qui ne reçoivent pas autant d’attention, donc c’est plutôt cool de voir des progrès concrets ici. L’approche par anticorps monoclonaux semble fonctionner mieux que prévu d’après les données d’essai. L’action a un peu baissé quand j’ai vérifié, mais c’est typique avec ces annonces. Curieux de voir si cela passera réellement l’approbation de la FDA dans les délais.