(Z)-Endoxifen mencapai tonggak penting regulasi FDA dalam pengobatan Duchenne Muscular Dystrophy

Atossa Therapeutics, Inc. (ATOS) telah menerima pengakuan regulasi yang signifikan untuk terapi investigasinya. Kantor Pengembangan Produk Yatim Piatu dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) kini telah memberikan status penunjukan khusus (Z)-endoksifen untuk pengobatan distrofi otot Duchenne (DMD), sebuah gangguan genetik langka. Tonggak regulasi ini membangun fondasi dari keputusan sebelumnya FDA untuk memberikan status Penyakit Pediatrik Langka yang sama kepada terapi kandidat ini, menyoroti momentum yang kuat dalam jalur pengembangan klinis.

Pasar merespons positif terhadap perkembangan ini. Selama sesi standar hari Jumat, saham ATOS naik ke $0.6150, mewakili peningkatan sebesar 6,02%. Aktivitas perdagangan berlanjut ke pasar setelah jam kerja, di mana saham menunjukkan kekuatan tambahan, naik ke $0.6948—peningkatan lebih lanjut sebesar 12,98% hingga pukul 19:59 EST.

Apa Makna Penunjukan Ini

Status penunjukan khusus ini membawa manfaat nyata bagi pengembang obat yang menargetkan kondisi langka. Biasanya mempercepat waktu tinjauan regulasi dan memberikan insentif pajak, di antara mekanisme dukungan lain yang dirancang untuk mendorong inovasi di populasi pasien yang kurang terlayani. Bagi Atossa, mendapatkan status ini memperkuat potensi terapeutik dari (Z)-endoksifen dalam mengatasi kesenjangan medis yang signifikan yang ada bagi pasien DMD.

Kombinasi dari penunjukan yang baru diberikan ini bersama pengakuan Penyakit Pediatrik Langka sebelumnya menandai beberapa titik validasi regulasi, menunjukkan kepercayaan dalam arah klinis dan kebutuhan medis yang belum terpenuhi yang dirancang untuk diatasi oleh terapi ini.