Mesoblast avança com rexlemestrocel-L em direção à submissão do BLA com o feedback regulatório positivo da FDA sobre o tratamento de CLBP

Mesoblast Limited (MESO, MSB.AX), uma desenvolvedora de medicina regenerativa, obteve orientações construtivas da Food & Drug Administration dos EUA relativamente a uma potencial Solicitação de Licença de Biológicos (BLA) para a sua terapia celular em investigação, rexlemestrocel-L, direcionada a pacientes que sofrem de dor lombar discogénica crónica (CLBP).

Dados de Ensaios Clínicos Apoiam Reivindicações de Eficácia

O estudo emblemático de fase 3 da empresa, designado MSB-DR003, demonstrou resultados significativos nas métricas de redução da dor ao longo de um período de observação de três anos após uma única injeção. O desenho do ensaio mediu especificamente as alterações na intensidade da dor dos pacientes e acompanhou as reduções ou descontinuidades correspondentes no uso de medicamentos opioides. De acordo com a avaliação da FDA durante a reunião regulatória do Tipo B, o grupo de tratamento ativo apresentou resultados de intensidade da dor claramente superiores em comparação com o grupo de controlo. A agência reguladora reconheceu que alcançar uma redução clinicamente significativa da dor no ponto final primário de 12 meses fornece uma base credível para estabelecer a eficácia do produto na população de pacientes com CLBP.

FDA Reconhece a Redução de Opioides como Ativo de Rotulagem

Para além das métricas de alívio da dor, a FDA reconheceu a redução robusta no uso de opioides documentada no ensaio bem controlado. Este desempenho poderia qualificar-se para inclusão na secção de Estudos Clínicos das informações de prescrição do produto, acrescentando um valor clínico considerável ao perfil de tratamento e potencialmente ampliando o apelo do produto para os profissionais de saúde que procuram alternativas à gestão da dor dependente de opioides.

Aceleração Regulatória Através da Designação RMAT

A Mesoblast obteve o status de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) para rexlemestrocel-L, uma designação que engloba vantagens tanto do programa Breakthrough Therapy quanto do Fast Track. Estes benefícios incluem a capacidade de submissão contínua e elegibilidade para revisão prioritária assim que a BLA for formalmente apresentada, potencialmente encurtando o cronograma de aprovação tradicional para esta abordagem terapêutica inovadora baseada em células.

Reação do Mercado

A atividade de negociação em MSB.AX refletiu uma pressão descendente modesta, com as ações a fecharem a A$2.57, representando uma queda de 2.65% em relação à sessão anterior, apesar das comunicações regulatórias positivas.