Историческое одобрение FDA: Почему одобрение ZYCUBO знаменует поворотный момент для пациентов с болезнью Менкеса

quietly_staking · 2026-01-21T01:01:16+00:00

Одобрение FDA препарата ZYCUBO, первого лечения болезни Менкеса, представляет собой значительный прорыв, показывая снижение риска смертности на 80% и увеличение медианной продолжительности жизни с 17,6 до 177,1 месяцев, что меняет возможности ухода для пострадавших семей.

quietly_staking

2026-01-21 01:01:16

Генерация тезисов в процессе

На протяжении десятилетий семьи, столкнувшиеся с диагнозом менкесовой болезни, сталкивались с невозможной реальностью — редким генетическим расстройством, которое разрушает развитие нервной системы у младенцев практически без медицинских средств. Эта ситуация кардинально изменилась с одобрением FDA ZYCUBO, что стало первым в истории одобрением терапевтического средства, специально разработанного для борьбы с этим X-сцепленным нарушением транспорта меди.

Клинические данные, изменившие ситуацию

Одобрение было не случайным. Данные клинических испытаний показали впечатляющее снижение риска смертности на 80% у пациентов, получавших раннее лечение ZYCUBO, по сравнению с историческими данными о неподверженных лечению случаях. Разрыв в выживаемости рассказывает настоящую историю: пациенты, получавшие эту формулу гистидината меди, достигли медианной продолжительности жизни 177,1 месяца, что кардинально изменило исходы при состоянии, где без лечения медиана выживания составляла всего 17,6 месяца. Это не просто статистическое улучшение — это трансформация возможностей в управлении менкесовой болезнью.

Понимание науки за прорывом

Мenkes disease возникает из-за мутаций в гене ATP7A, что нарушает способность организма правильно всасывать и транспортировать медь. Цепочка повреждений очень серьезна: ухудшение нервной системы, разрушение соединительной ткани и, в историческом контексте, смерть до трехлетнего возраста в большинстве случаев. ZYCUBO, подкожная инъекция гистидината меди, фактически восстанавливает баланс меди, который организм не может достичь самостоятельно, эффективно перепрограммируя парадигму лечения.

Веха, насыщенная несколькими победами

Fortress Biotech и его дочерняя компания Cyprium Therapeutics не ограничились одним одобрением — регуляторный путь принес множество преимуществ. ZYCUBO получил статус Прорывной терапии, Быстрой трековой дорожки, редкого заболевания у детей и статуса Орфанного препарата. FDA также передала Cyprium приоритетный ваучер на обзор редкого заболевания у детей, что сделало сделку более привлекательной. Кроме того, Cyprium сможет получать роялти по уровням и до $129 миллионов долларов в виде этапных выплат за разработку и продажи от Sentynl Therapeutics, компании, которая взяла на себя ответственность за разработку и коммерциализацию в 2023 году.

Нарастающая динамика в портфеле Fortress

Это одобрение ZYCUBO стало третьим одобрением FDA для Fortress Biotech за последние 15 месяцев, после недавних одобрений для Emrosi (воспалительных поражений розацеа) и UNLOXCYT (прогрессивного кожного плоскоклеточного рака). Стратегия расширения портфеля компании явно приносит плоды в регуляторной сфере.

Посмотреть Оригинал

На этой странице может содержаться сторонний контент, который предоставляется исключительно в информационных целях (не в качестве заявлений/гарантий) и не должен рассматриваться как поддержка взглядов компании Gate или как финансовый или профессиональный совет. Подробности смотрите в разделе «Отказ от ответственности» .