Прогресс в лечении атаксии Фридрейха: кандидат в генные терапии получает признание регуляторов

AirdropHunterWang · 2026-01-21T02:01:14+00:00

Генная терапия SGT-212 компании Solid Biosciences, предназначенная для лечения фридрейховой атаксии, получила статус orphan drug от FDA и начала клиническое исследование фазы 1b. Эта инновационная терапия использует систему доставки с двойным маршрутом для устранения неврологических и сердечных симптомов, в то время как компания продолжает развивать свой разнообразный портфель препаратов для редких заболеваний.

AirdropHunterWang

2026-01-21 02:01:14

Генерация тезисов в процессе

Solid Biosciences Inc. (SLDB), разработчик, специализирующийся на терапиях для нейромышечных и сердечно-сосудистых заболеваний, сообщил, что его экспериментальная генная терапия SGT-212 получила статус Orphan Drug от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Этот важный этап подчеркивает терапевтический потенциал SGT-212 в лечении фридрейховой атаксии, редкого генетического неврологического заболевания.

Продвижение клинических испытаний и механизм лечения

Компания завершила набор первого участника в исследовании FALCON Phase 1b, предназначенном для оценки безопасности и переносимости SGT-212 у пациентов в возрасте от 18 до 40 лет, у которых диагностирована фридрейхова атаксия с сопутствующей гипертрофией сердца. Предварительные результаты этого открытого многоцентрового исследования ожидаются во второй половине 2026 года, при условии продолжения набора участников.

SGT-212 представляет собой рекомбинантный генный препарат на базе AAV, использующий инновационную двухмаршрутную систему доставки. Терапевтическая стратегия сочетает прямое введение в ядра интрадентат — целевую область мозга в мозжечке — с последующим внутривенным введением в системный кровоток. Эта скоординированная система доставки позволяет терапии воздействовать на неврологические, сердечно-сосудистые и системные проявления заболевания, которые способствуют ухудшению состояния пациентов и смертности.

Регуляторный путь и контекст заболевания

До получения статуса Orphan Drug SGT-212 уже достигла двух важных регуляторных этапов: статус Fast Track, присвоенный 21 января 2025 года, и статус Rare Paediatric Disease, присвоенный 1 декабря 2025 года. Эти статусы отражают признание регуляторных органов о существующей незакрытой медицинской потребности в данной группе пациентов.

Фридрейхова атаксия, которая поражает примерно 5000 человек в США и около 15000 в Европе, обусловлена генетической мутацией в гене FXN. Эта мутация приводит к снижению уровня белка фридрейхина — кофактора, критически важного для правильного функционирования митохондрий. В настоящее время не существует излечивающего лечения для этого заболевания; терапевтические возможности ограничены средствами, замедляющими прогрессирование болезни.

Более широкий портфель и рыночная динамика

Solid Biosciences поддерживает диверсифицированный портфель кандидатов в области генной терапии редких заболеваний. В его портфеле — SGT-003, нацеленный на мышечную дистрофию Дюшенна, SGT-501 для катехоламинергической полиморфной желудочковой тахикардии (CPVT), SGT-601 для дилатирующей кардиомиопатии, вызванной TNNT2, а также дополнительные программы, направленные на фатальные генетические неврологические и сердечно-сосудистые заболевания.

На рынке акции SLDB закрылись на уровне $5.24, что отражает снижение на 0.95% в ходе торговой сессии.

Посмотреть Оригинал

На этой странице может содержаться сторонний контент, который предоставляется исключительно в информационных целях (не в качестве заявлений/гарантий) и не должен рассматриваться как поддержка взглядов компании Gate или как финансовый или профессиональный совет. Подробности смотрите в разделе «Отказ от ответственности» .