Історичне схвалення FDA: чому затвердження ZYCUBO є переломним моментом для пацієнтів з хворобою Менкеса

Впродовж десятиліть сім’ї, які стикалися з діагнозом хвороби Менкеса, стикалися з неможливою реальністю — рідкісним генетичним розладом, що руйнує нейрологічний розвиток немовлят майже без медичних засобів. Ця ситуація кардинально змінилася з дозволом FDA на ZYCUBO, що стало першим у історії схваленням терапевтичного засобу, спеціально розробленого для боротьби з цим X-зв’язаним порушенням транспорту міді.

Клінічні докази, що змінили гру

Це схвалення не було надано легковажно. Дані клінічних досліджень показали вражаюче зниження ризику смерті на 80% у пацієнтів, які отримували раннє втручання ZYCUBO, у порівнянні з історичними випадками без лікування. Різниця у виживаності розповідає справжню історію: пацієнти, які отримували цю формулу гістидинату міді, досягли медіани тривалості життя 177,1 місяців, що кардинально змінює результати у стані, де без лікування медіана виживання становила всього 17,6 місяців. Це не просто статистичне покращення — це трансформація можливостей у лікуванні хвороби Менкеса.

Розуміння науки за цим проривом

Хвороба Менкеса виникає через мутації в гені ATP7A, що руйнує здатність організму правильно поглинати та транспортувати мідь. Цей ланцюг пошкоджень є серйозним: нейрологічне погіршення, руйнування сполучної тканини і, історично, смерть до трьох років у більшості випадків. ZYCUBO, підшкірна ін’єкція гістидинату міді, фактично відновлює баланс міді, який організм не може досягти самостійно, ефективно перепрограмуючи парадигму лікування.

Віховий момент із кількома перемогами

Fortress Biotech та її дочірня компанія Cyprium Therapeutics не просто отримали одне схвалення — регуляторний шлях приніс кілька переваг. ZYCUBO отримав статус Breakthrough Therapy, Fast Track, Rare Pediatric Disease та Orphan Drug. FDA також передала компанії Cyprium Преміальний сертифікат для рідкісних дитячих захворювань, що додало додаткової цінності. Крім того, Cyprium має отримати роялті за рівнями та до $129 мільйонів доларів у розробницьких і торговельних цільових показниках від Sentynl Therapeutics, компанії, яка взяла на себе відповідальність за розробку та комерціалізацію у 2023 році.

Зростання імпульсу у портфелі Fortress

Це схвалення ZYCUBO є третім схваленням FDA для Fortress Biotech за останні 15 місяців, після недавніх зелених світів для Emrosi (запалення рожевих вугрів) та UNLOXCYT (передового шкірного плоскоклітинного раку). Стратегія розбудови портфеля компанії явно приносить плоди у регуляторній сфері.