NRX-100 Tiến gần hơn tới phê duyệt của FDA: Bộ dữ liệu 70.000 bệnh nhân định hình lại bằng chứng điều trị Ketamine

NRx Pharmaceuticals (NRXP) đã nộp một bộ dữ liệu quan trọng cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), đánh dấu một cột mốc quan trọng trong con đường phê duyệt nhanh cho NRX-100, một công thức ketamine không chứa chất bảo quản được thiết kế cho trầm cảm và ý nghĩ tự tử.

Khoảng cách lâm sàng và cấp bách trong điều trị

Ý nghĩ tự tử là một trong những nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cấp thiết nhất trong lĩnh vực tâm thần học, với liệu pháp sốc điện là phương pháp duy nhất được FDA chấp thuận. Việc sử dụng ketamine ngoài nhãn đã thu hút sự chú ý đáng kể tại các căn cứ quân sự, cơ sở chăm sóc cựu chiến binh và các phòng khám tư nhân chuyên biệt, cho thấy giảm nhanh ý nghĩ tự tử. Tuy nhiên, sự thiếu một công thức dược phẩm được phê duyệt đã khiến nhiều bệnh nhân không có lựa chọn điều trị tiêu chuẩn.

Bằng chứng thực tế đạt quy mô quan trọng

Việc nộp hồ sơ cho FDA dựa trên hơn 70.000 ca bệnh được điều trị bằng ketamine hoặc esketamine, được tổng hợp qua hệ thống hồ sơ sức khỏe điện tử toàn quốc của Osmind. Cơ sở dữ liệu này bao gồm khoảng một triệu buổi khám lâm sàng và hàng trăm triệu điểm dữ liệu riêng biệt đo lường cả hồ sơ an toàn và hiệu quả điều trị. Phân tích tạm thời của 20.000 bệnh nhân cho thấy sự cải thiện nhất quán, nhanh chóng các triệu chứng trầm cảm và ý nghĩ tự tử, phù hợp với kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng kiểm soát.

Đà tiến của quy định và sự phát triển chính sách

NRX-100 trước đó đã được FDA cấp Chỉ định Đặc biệt Nhanh (Fast Track) để điều trị ý nghĩ tự tử trong cả rối loạn trầm cảm chính và rối loạn lưỡng cực. Một bước ngoặt quan trọng trong quy định đã xảy ra vào tháng 9 năm 2025, khi FDA cập nhật hướng dẫn cho phép nộp bằng chứng thực tế từ thế giới thực không định danh để đưa ra quyết định phê duyệt. Thay đổi chính sách này đã trực tiếp giúp NRx tận dụng cơ sở dữ liệu bệnh nhân toàn diện của Osmind để xem xét quy định, có thể tăng cường khả năng phê duyệt nhanh thông qua xác thực thực tế quy mô lớn.

Chiến lược dòng chảy bổ sung

Ngoài NRX-100, NRx đang phát triển NRX-101, một liệu pháp kết hợp dạng uống kết hợp D-cycloserine với lurasidone, đã nhận được Chỉ định Điều trị Đột phá (Breakthrough Therapy) cho rối loạn lưỡng cực kèm ý nghĩ tự tử. Cả hai ứng viên này tạo thành một nền tảng nhắm vào thụ thể NMDA, nhằm giải quyết các rối loạn hệ thần kinh trung ương, với phương pháp kết hợp có thể mở rộng các lựa chọn điều trị cho nhiều nhóm bệnh nhân.

Vị thế thị trường

Trong năm qua, cổ phiếu NRXP dao động từ $1.58 đến $5.01 mỗi cổ phiếu. Trong giao dịch trước thị trường, cổ phiếu tăng lên $2.19, phản ánh mức tăng 2.82% sau thông báo. Việc tiến bộ của NRX-100 qua các kênh quy định là một chất xúc tác quan trọng cho công ty khi họ theo đuổi phê duyệt cho một trong những chỉ định lâm sàng khó khăn nhất trong lĩnh vực tâm thần học.