TECVAYLI Đạt Thành Tựu Đột Phá Giai Đoạn 3: Johnson & Johnson Đưa Ra Giảm 71% Rủi Ro Tiến Triển Bệnh cho U Tủy Multiple

Johnson & Johnson’s investigational biotherapeutic TECVAYLI (teclistamab-cqyv) đã tiết lộ kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 MajesTEC-9 đầy thuyết phục, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong điều trị đa u tủy xương. Dữ liệu nghiên cứu xác nhận rằng TECVAYLI giảm 71% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong trong khi giảm 40% nguy cơ tử vong—gấp 9 lần hiệu quả so với các tiêu chuẩn lịch sử cho nhóm bệnh nhân này.

Đột phá lâm sàng và bối cảnh điều trị

Nghiên cứu tuyển chọn bệnh nhân mắc đa u tủy xương có kháng ban đầu với liệu pháp anti-CD38 và lenalidomide, đại diện cho một phân khúc lâm sàng đặc biệt khó khăn. TECVAYLI thể hiện khả năng vượt trội về thời gian sống không tiến triển (PFS) và thời gian sống tổng thể (OS) so với các phác đồ điều trị thông thường, với hiệu quả rõ rệt ngay từ lần điều trị thứ hai. Đây là nghiên cứu giai đoạn 3 thứ hai xác nhận các chế độ dựa trên TECVAYLI như một tiêu chuẩn mới tiềm năng trong điều trị cho bệnh nhân đang trải qua lần tái phát bệnh đầu tiên.

Tiến trình pháp lý và tiếp cận thị trường

Quy trình pháp lý cho TECVAYLI bao gồm nhiều khu vực pháp lý. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép mở rộng vào tháng 10 năm 2022 cho bệnh nhân trưởng thành mắc đa u tủy xương tái phát hoặc kháng thuốc (RRMM) đã hoàn thành ít nhất bốn dòng điều trị trước đó, bao gồm các thuốc ức chế proteasome, tác nhân điều hòa miễn dịch, và kháng thể anti-CD38. Vào tháng 2 năm 2024, cơ quan đã phê duyệt đơn bổ sung cho phép giảm tần suất dùng thuốc (1.5 mg/kg mỗi hai tuần) cho bệnh nhân duy trì phản ứng hoàn toàn hoặc tốt hơn trong vòng sáu tháng.

Ủy ban Châu Âu cũng đã cấp phép tiếp thị có điều kiện vào tháng 8 năm 2022 cho các nhóm bệnh nhân tương tự cần ba dòng điều trị trước đó. Một phê duyệt biến thể loại II vào tháng 8 năm 2023 đã mở rộng quyền tiếp cận tại châu Âu với chế độ dùng thuốc giảm, nâng cao tính linh hoạt trong điều trị và sự tiện lợi cho bệnh nhân.

Ý nghĩa lâm sàng và nhu cầu chưa được đáp ứng

Vị trí của TECVAYLI như một sinh học tiêm dưới da sẵn có đáp ứng một nhu cầu y tế chưa được thỏa mãn đáng kể trong nhóm bệnh nhân đa u tủy xương có ít lựa chọn điều trị. Việc giảm 71% nguy cơ tiến triển bệnh và 40% nguy cơ tử vong cho thấy tiềm năng biến đổi trong quản lý bệnh trong các tình huống tái phát sớm, đặc biệt là đối với những bệnh nhân kháng thuốc với các phương pháp điều trị đã được thiết lập.

Ảnh hưởng thị trường

Các phê duyệt pháp lý liên tiếp cùng với dữ liệu hiệu quả giai đoạn 3 mạnh mẽ định vị TECVAYLI như một tài sản mang tính đột phá trong danh mục ung thư của Johnson & Johnson, với tiềm năng ảnh hưởng đến các phương pháp điều trị trong quản lý đa u tủy xương.