GT Biopharma Tiến bộ trong liệu pháp miễn dịch tế bào NK Với GTB-5550 dựa trên Nanobody đột phá để điều trị u ác tính rắn

GT Biopharma đã thực hiện một bước tiến đáng kể trong dòng chảy liệu pháp miễn dịch của mình bằng cách nộp đơn xin thuốc thử nghiệm mới (IND) với FDA Hoa Kỳ cho GTB-5550, đánh dấu sự gia nhập của công ty vào lĩnh vực điều trị u ác tính rắn bằng công nghệ kích hoạt tế bào NK tiên tiến. Nền tảng TriKE sáng tạo đại diện cho một bước đi khác biệt so với các liệu pháp ung thư truyền thống, sử dụng cơ chế dựa trên nanobody phức tạp để khai thác các tế bào tiêu diệt tự nhiên chống lại các khối u biểu hiện B7-H3.

Thách thức U Ác Tính Rắn và Cơ Hội Thị Trường

U ác tính rắn là một trong những thách thức dai dẳng nhất trong lĩnh vực ung thư, chiếm một phần đáng kể trong thị trường ung thư toàn cầu ước tính $362 tỷ đô la. B7-H3, một protein kiểm soát miễn dịch có mặt trên các loại ung thư tuyến tiền liệt, buồng trứng, vú, phổi và tụy, đã nổi lên như một mục tiêu điều trị hấp dẫn. Bằng cách điều chỉnh hoạt động của tế bào NK hướng tới các khối u dương tính B7-H3, GTB-5550 cung cấp một con đường điều trị có khả năng biến đổi cho bệnh nhân có ít lựa chọn điều trị.

Kiến Trúc Nền Tảng TriKE và Sáng Tạo Nanobody

Ứng viên GTB-5550 dựa trên công nghệ TriKE độc quyền của GT Biopharma, sử dụng cấu hình nanobody ba đặc trưng nhằm phối hợp nhiều cơ chế miễn dịch cùng lúc:

• Một nanobody nhắm mục tiêu nhận biết và liên kết B7-H3 trên các tế bào ung thư • Một nanobody kích hoạt CD16 để kích hoạt chức năng tiêu diệt của tế bào NK • Một liên kết IL-15 tăng cường sự phát triển và duy trì của tế bào NK

Kiến trúc dựa trên nanobody này giúp GTB-5550 trở thành ứng viên TriKE đầu tiên của công ty đủ điều kiện để tiêm dưới da, có thể nâng cao khả năng chịu đựng của bệnh nhân và tiện lợi trong điều trị so với các phương pháp truyền tĩnh mạch truyền thống.

Chiến Lược Thử Nghiệm Giai Đoạn 1 và Thiết Kế Lâm Sàng

Nghiên cứu giai đoạn 1 theo nhóm, dự kiến bắt đầu vào năm 2026, sẽ đánh giá GTB-5550 trên bảy nhóm bệnh di căn với các quy trình tiêm dưới da. Nghiên cứu bao gồm giai đoạn tăng liều để xác định liều tối đa có thể chịu đựng, tiếp theo là các giai đoạn mở rộng để đánh giá hồ sơ an toàn và các chỉ số hiệu quả sơ bộ. Các điểm cuối lâm sàng sẽ theo dõi thời gian sống không tiến triển và thời gian sống tổng thể trong vòng 12 tháng quan sát.

Đà Phát Triển và Quỹ Dự Trữ Tài Chính

Chương trình giai đoạn 1 song song của GT Biopharma cho GTB-3650 trong các bệnh ác tính myeloid đang tuyển dụng bệnh nhân tích cực, với dữ liệu dự kiến trong nửa đầu năm 2026. Những thông tin từ chương trình huyết học này dự kiến sẽ thúc đẩy quá trình phát triển của GTB-5550 trong một quy mô bệnh nhân lớn hơn nhiều. Công ty duy trì số dư tiền mặt sơ bộ khoảng $7 triệu đô la tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2025, hỗ trợ hoạt động đến quý III năm 2026.

Hiệu Suất Thị Trường

Cổ phiếu GTBP đã dao động giữa $0.54 và $3.85 trong mười hai tháng qua, hiện đang giao dịch ở mức $0.71 với mức tăng 8.82%.