FDA Phê duyệt giai đoạn xem xét chính thức cho Sibnayal của Advicenne trong rối loạn thận hiếm gặp

BankruptWorker · 2026-01-21T01:10:03+00:00

Đơn đăng ký thuốc mới của Advicenne SA cho Sibnayal, một phương pháp điều trị cho Hội chứng thận ống xa, đã được chấp nhận để xem xét bởi FDA, với ngày hành động mục tiêu đặt ra là ngày 3 tháng 9 năm 2026. Cách tiếp cận chiến lược này tích hợp dữ liệu lâm sàng toàn cầu, nhằm cung cấp một liệu pháp cần thiết trên thị trường Mỹ.

BankruptWorker

2026-01-21 01:10:03

Đang tạo bản tóm tắt

Công ty dược phẩm Pháp Advicenne SA (ALDVI.PA) đã đạt được một cột mốc quan trọng về quy định: Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chính thức phê duyệt quy trình xem xét Đơn đăng ký Thuốc mới (NDA) nhằm điều trị chứng Tăng axit ống thận xa (dRTA). Liệu pháp tiềm năng, Sibnayal—một dạng phối hợp liều cố định gồm citrate kali và bicarbonate kali—hiện bước vào giai đoạn kiểm tra nghiêm ngặt mà các chuyên gia quy định dự đoán sẽ kéo dài đến tháng 9 năm 2026.

Quy trình quy định đã được đẩy nhanh sau khi cơ quan hoàn tất đánh giá sơ bộ tiêu chuẩn 60 ngày, với việc nộp NDA chính thức được ghi nhận vào ngày 2 tháng 11 năm 2025. FDA đã chỉ định ngày 3 tháng 9 năm 2026 là ngày mục tiêu hành động theo PDUFA, đánh dấu dự kiến kết thúc quá trình xem xét chính thức cho liệu pháp điều trị bệnh hiếm này.

Lợi thế Chiến lược Qua Việc Tích hợp Dữ liệu Toàn cầu

Điều làm nổi bật hồ sơ của Advicenne là chiến lược quy định 505(b)(2), tận dụng bằng chứng lâm sàng được tạo ra từ các thử nghiệm tại châu Âu. Cách tiếp cận này giúp công ty tham khảo dữ liệu lâm sàng châu Âu hiện có trong khi đồng thời theo đuổi việc cấp phép tiếp thị mới tại châu Âu—một phương pháp hai chiều nhằm củng cố toàn bộ hồ sơ bằng chứng để giải quyết chứng Tăng axit ống thận xa trên toàn cầu.

Cam kết Qua Giai đoạn Xem xét

Ông Didier Laurens, người điều hành tổ chức với vai trò Giám đốc điều hành, nhấn mạnh quyết tâm của công ty trong giai đoạn đánh giá quan trọng này: “Giai đoạn xem xét chính thức là cơ hội để chúng tôi chứng minh tại sao Sibnayal lại là bước tiến đáng kể cho bệnh nhân mắc dRTA. Chúng tôi luôn sẵn sàng trả lời mọi câu hỏi của FDA một cách toàn diện và nhanh chóng. Mong muốn của chúng tôi vẫn không đổi—cung cấp một lựa chọn điều trị được thiết kế đặc biệt cho bệnh nhân dRTA, gia đình họ và toàn bộ hệ sinh thái chăm sóc tại Hoa Kỳ.”

Lịch trình phê duyệt này định vị năm 2026 là năm then chốt để xác định liệu công thức đặc biệt này có trở thành liệu pháp đầu tiên của Mỹ được thiết kế riêng để quản lý chứng Tăng axit ống thận xa hay không, một bước tiến quan trọng cho nhóm bệnh nhân có ít lựa chọn điều trị mục tiêu.

Xem bản gốc

Trang này có thể chứa nội dung của bên thứ ba, được cung cấp chỉ nhằm mục đích thông tin (không phải là tuyên bố/bảo đảm) và không được coi là sự chứng thực cho quan điểm của Gate hoặc là lời khuyên về tài chính hoặc chuyên môn. Xem Tuyên bố từ chối trách nhiệm để biết chi tiết.