Kết quả đột phá: Fremanezumab chứng minh hiệu quả cho những người trẻ bị đau nửa đầu trong thử nghiệm đột phá

Teva Pharmaceuticals đã đạt được một cột mốc quan trọng với việc công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 chứng minh hiệu quả của AJOVY (fremanezumab) trong điều trị migraine từng cơn ở trẻ em và thanh thiếu niên. Những phát hiện này, hiện đã xuất hiện trên Tạp chí Y học New England, đánh dấu một bước ngoặt trong quản lý migraine ở trẻ nhỏ, khi AJOVY trở thành thuốc chẹn peptide liên quan đến gen calcitonin (CGRP) đầu tiên và duy nhất có sẵn cho bệnh nhân trẻ từ 6-17 tuổi nặng ít nhất 45 kilogram.

Hiệu quả thử nghiệm lâm sàng: Những gì dữ liệu tiết lộ

Nghiên cứu SPACE đã tuyển dụng 237 trẻ em và thanh thiếu niên mắc migraine từng cơn trong một nghiên cứu ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược kéo dài 3 tháng nghiêm ngặt. Các đối tượng trẻ tuổi đã nhận các mũi tiêm dưới da hàng tháng—hoặc 120 mg fremanezumab (cho những người dưới 45 kg) hoặc 225 mg (cho những người nặng 45 kg trở lên)—so sánh với giả dược.

Kết quả nhấn mạnh tác động lâm sàng của AJOVY. Những người tham gia nhóm điều trị đã giảm trung bình 2.5 ngày migraine hàng tháng so với 1.4 ngày trong nhóm giả dược. Thậm chí ấn tượng hơn, liệu pháp này đạt được giảm ≥50% số ngày migraine từng cơn hàng tháng ở 47.2% số đối tượng, vượt xa tỷ lệ phản ứng 27.0% quan sát được ở nhóm giả dược. Ngoài ra, AJOVY còn giảm trung bình 2.6 ngày đau đầu trung bình trở lên mỗi tháng so với 1.5 ngày với giả dược.

An toàn và bối cảnh pháp lý

Một phát hiện quan trọng từ thử nghiệm SPACE là không có tín hiệu an toàn mới nào xuất hiện. Hồ sơ tác dụng phụ quan sát được ở bệnh nhân trẻ vẫn phù hợp với dữ liệu an toàn đã được xác lập từ các nghiên cứu ở người lớn, củng cố hồ sơ lợi ích-rủi ro tích cực của AJOVY trên các nhóm tuổi. Sự nhất quán về an toàn này đã đóng vai trò then chốt trong việc hỗ trợ FDA phê duyệt sử dụng cho trẻ em.

Việc phê duyệt đánh dấu một bước phát triển mang tính chuyển đổi cho những người trẻ mắc migraine, mở rộng các lựa chọn điều trị ngoài các phương pháp truyền thống và xác lập AJOVY là phương pháp phòng ngừa hàng đầu cho migraine từng cơn ở cả nhóm trẻ em và người lớn.

Phản ứng thị trường

Sau thông báo, cổ phiếu của Teva phản ánh niềm tin của nhà đầu tư, đóng cửa ở mức $32.64, ghi nhận mức tăng nhẹ trong các phiên giao dịch bình thường.