(Z)-Endoxifen đạt cột mốc quan trọng về quy định của FDA trong điều trị Bệnh cơ Duchenne

Atossa Therapeutics, Inc. (ATOS) đã nhận được sự công nhận đáng kể từ cơ quan quản lý đối với liệu pháp thử nghiệm của mình. Văn phòng Phát triển Sản phẩm Orphan của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp cho (Z)-endoxifen một trạng thái đặc biệt để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), một rối loạn di truyền hiếm gặp. Cột mốc quản lý này dựa trên quyết định trước đó của FDA khi trao cho liệu pháp này trạng thái Bệnh hiếm gặp nhi khoa, làm nổi bật đà phát triển mạnh mẽ trong quá trình phát triển lâm sàng.

Thị trường phản ứng tích cực với sự kiện này. Trong phiên giao dịch thứ Sáu, cổ phiếu ATOS đã tăng lên mức $0.6150, tương đương mức tăng 6.02%. Hoạt động giao dịch tiếp tục diễn ra trong thị trường sau giờ, nơi cổ phiếu thể hiện sức mạnh bổ sung, tiến tới mức $0.6948—tăng thêm 12.98% so với trước đó đến 7:59 tối EST.

Ý nghĩa của Chức danh Đặc biệt này

Trạng thái đặc biệt mang lại lợi ích rõ ràng cho các nhà phát triển thuốc nhắm vào các bệnh hiếm gặp. Nó thường thúc đẩy quá trình xem xét pháp lý nhanh hơn và cung cấp các ưu đãi về thuế, cùng với các cơ chế hỗ trợ khác nhằm khuyến khích đổi mới trong các nhóm bệnh nhân chưa được phục vụ đầy đủ. Đối với Atossa, việc đạt được trạng thái này củng cố tiềm năng điều trị của (Z)-endoxifen trong việc giải quyết khoảng cách y tế đáng kể tồn tại đối với bệnh nhân DMD.

Sự kết hợp giữa trạng thái mới được trao này cùng với sự công nhận trước đó về Bệnh hiếm gặp nhi khoa báo hiệu nhiều điểm xác nhận từ cơ quan quản lý, cho thấy sự tin tưởng vào hướng phát triển lâm sàng và nhu cầu y tế chưa được đáp ứng mà liệu pháp này hướng tới.