FDA phê duyệt OKYO's Urcosimod cho sử dụng nhân đạo trong đau thần kinh giác mạc nặng

OKYO Pharma Limited đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho việc truy cập mở rộng cho từng bệnh nhân Urcosimod 0,05%, đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc giải quyết cơn đau thần kinh giác mạc nghiêm trọng. Phê duyệt đột phá này cho phép một bệnh nhân có triệu chứng suy yếu và không có lựa chọn điều trị truyền thống khả thi nhận liệu pháp thử nghiệm theo các quy trình truy cập khẩn cấp cho bệnh nhân. Sự ủy quyền sử dụng nhân đạo này đại diện cho một bước phát triển quan trọng trong quản lý đau đớn cho một tình trạng mà các lựa chọn điều trị hiện tại vẫn còn hạn chế nghiêm trọng.

Hiểu về Đau Thần Kinh Gác Mạc và Khoảng Trống Điều Trị Hiện Tại

Đau thần kinh giác mạc là một tình trạng mãn tính và thường nghiêm trọng, đặc trưng bởi rối loạn dây thần kinh và viêm giác mạc, dẫn đến cảm giác khó chịu dai dẳng ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Tình trạng này đặt ra một thách thức lâm sàng lớn vì hiện tại chưa có thuốc nào được FDA phê duyệt đặc biệt nhắm vào loại đau này. Những bệnh nhân mắc đau thần kinh giác mạc từ lâu đã dựa vào các phương pháp điều trị thuốc ngoài nhãn, thường không mang lại sự giảm đau đủ, để lại một khoảng trống điều trị quan trọng. Nhu cầu y tế chưa được đáp ứng này là động lực thúc đẩy quyết định của FDA trong việc ủy quyền truy cập mở rộng cho Urcosimod, như do bác sĩ Pedram Hamrah, MD, tại Đại học South Florida trình bày.

Cơ Chế Kép của Urcosimod Chống Lại Tín Hiệu Đau Gác Mạc

Urcosimod, trước đây được gọi là OK-101, sử dụng một phương pháp tiếp cận đặc biệt với hai mục tiêu nhằm giải quyết cả thành phần viêm và các đường truyền tín hiệu đau liên quan đến dây thần kinh trong đau thần kinh giác mạc. Các nghiên cứu tiền lâm sàng trong phòng thí nghiệm đã chứng minh rằng hợp chất này có đặc tính chống viêm và giảm đau đáng chú ý. Cơ chế hoạt động kép này làm cho nó đặc biệt hứa hẹn cho các tình trạng đau phức tạp như đau thần kinh giác mạc, nơi viêm và rối loạn thần kinh đan xen nhau. Quan trọng nhất, Urcosimod gần đây đã chứng minh hiệu quả lâm sàng trong một thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn 2 tuyển chọn bệnh nhân mắc đau thần kinh giác mạc, cung cấp bằng chứng cho thấy cơ chế kép này chuyển đổi thành lợi ích điều trị thực tế trong các nhóm bệnh nhân thực tế.

Tiến Tới Việc Tiếp Cận Rộng Rãi Hơn Cho Bệnh Nhân

Dựa trên dữ liệu thử nghiệm lâm sàng tích cực, OKYO Pharma dự định sẽ bắt đầu một nghiên cứu giai đoạn 2b/3 với 120 bệnh nhân, sử dụng nhiều liều, vào cuối năm 2026, nhằm đánh giá thêm hiệu quả và hồ sơ an toàn của thuốc. Chương trình lâm sàng mở rộng này đại diện cho giai đoạn tiếp theo trong việc xác định liệu Urcosimod có thể trở thành liệu pháp đầu tiên được FDA phê duyệt đặc biệt dành cho quản lý đau thần kinh giác mạc hay không. Sự kết hợp giữa phê duyệt sử dụng nhân đạo và kế hoạch mở rộng giai đoạn 2b/3 nhấn mạnh sự công nhận của cộng đồng y tế rằng đau thần kinh giác mạc cần các giải pháp điều trị chuyên biệt, và phương pháp điều tra của OKYO mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân hiện đang không có đủ lựa chọn giảm đau.