OKYO Tiến xa Urcosimod vào thử nghiệm Giai đoạn 2b/3 sau cuộc họp phù hợp với FDA

Cổ phiếu của OKYO Pharma Limited tăng mạnh trong phiên giao dịch trước thị trường sau một bước tiến quan trọng với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Công ty đã nhận được sự ủng hộ của FDA cho chiến lược phát triển lâm sàng của Urcosimod, một phương pháp điều trị mới đang được phát triển cho đau thần kinh giác mạc (NCP), một tình trạng mắt nghiêm trọng hiện chưa có liệu pháp nào được phê duyệt.

Cuộc họp Loại C của FDA xác nhận Chiến lược Lâm sàng Giai đoạn 2b/3

Trong cuộc tư vấn Loại C gần đây, OKYO đã đạt được sự thống nhất quan trọng với FDA về thiết kế thử nghiệm đề xuất. Cơ quan quản lý xác nhận rằng việc giảm điểm số đau theo Thang điểm Đường tương phản thị giác (VAS) tại Tuần 12 thể hiện một điểm mốc chính có ý nghĩa lâm sàng. FDA cũng xác định rằng cải thiện hai điểm hoặc hơn trên thang điểm VAS là một phản ứng điều trị có ý nghĩa.

Đánh giá của cơ quan quản lý đã xác nhận các đặc điểm thiết kế nghiên cứu Giai đoạn 2b/3, bao gồm kích thước mẫu dự kiến và giả định về sức mạnh thống kê. Ngoài ra, FDA ủng hộ việc sử dụng Khảo sát Đánh giá Đau mắt (OPAS) như một biện pháp hiệu quả phụ. Cơ quan không nêu ra bất kỳ mối quan ngại đáng kể nào về chiến lược Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC) của công ty—một tín hiệu tích cực cho tiến trình phát triển.

Đáng chú ý, FDA cho biết rằng kết quả mạnh mẽ của Giai đoạn 2b/3, kết hợp với kế hoạch phân tích thống kê hoàn chỉnh được tiết lộ trước khi thử nghiệm mở băng, có thể hỗ trợ bằng chứng về hiệu quả đủ điều kiện phê duyệt tại cuộc họp Kết thúc Giai đoạn tiếp theo.

Hiểu về Cơ chế và Phát triển của Urcosimod

Urcosimod, trước đây gọi là OK-101, là một peptit agonist chemerin liên hợp lipid được thiết kế để điều chỉnh thụ thể ChemR23. Cơ chế này nhắm vào cả các đường dẫn viêm và thần kinh liên quan đến sinh ra đau giác mạc. Công ty gần đây đã hoàn thành một thử nghiệm Giai đoạn 2 cho thấy giảm điểm số đau của bệnh nhân một cách có ý nghĩa thống kê, chứng minh khả năng của phương pháp điều trị này.

Giai đoạn 2b/3 sắp tới đánh dấu một bước ngoặt quan trọng, kết hợp xác nhận hiệu quả với các yếu tố then chốt của Giai đoạn 3 trong một quy trình đơn giản hóa. Thiết kế tích hợp này nhằm thúc đẩy quá trình phát triển nhanh hơn trong khi vẫn duy trì tiêu chuẩn bằng chứng lâm sàng vững chắc.

Đau thần kinh giác mạc: Một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng

Đau thần kinh giác mạc là một tình trạng mắt mãn tính, gây tàn phế, xuất phát từ rối loạn chức năng dây thần kinh giác mạc. Những bệnh nhân bị ảnh hưởng thường trải qua các triệu chứng đặc trưng như cảm giác bỏng rát, đau chọc hoặc khó chịu như điện giật. Các phương pháp điều trị hiện tại chủ yếu dựa vào thuốc ngoài nhãn, hiệu quả hạn chế, để lại nhiều nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

Không có liệu pháp nào được FDA phê duyệt đặc biệt cho NCP, Urcosimod có thể sẽ thiết lập một loại thuốc thuộc nhóm đầu tiên. OKYO dự kiến sẽ bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 2b/3 đa liều cho 120 bệnh nhân trong nửa đầu năm 2026, đưa chương trình này đến gần hơn với các kết quả dữ liệu trong thời gian tới.

Triển vọng thị trường và chuyển động cổ phiếu

OKYO đã giao dịch trong phạm vi từ $0.90 đến $3.34 trong vòng mười hai tháng qua. Bước đột phá về quy định đã phản ánh tích cực trong hoạt động giao dịch, với cổ phiếu tăng trong các phiên giao dịch sớm sau thông báo của FDA. Lộ trình phát triển đã được xác nhận của công ty củng cố vị thế trong việc theo đuổi phê duyệt cho nhóm bệnh nhân chưa được phục vụ này.