(Z)-Endoxifen 在杜氏肌营养不良症治疗中实现重大FDA监管里程碑

奥托萨治疗公司（(ATOS)）因其研究性疗法获得了重要的监管认可。美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药开发办公室现已授予(Z)-依司美酚治疗杜氏肌营养不良症（(DMD)）的特殊指定资格，这是一种罕见的遗传性疾病。这一监管里程碑是在FDA之前决定给予该候选疗法“罕见儿科疾病”地位的基础上取得的，彰显了临床开发路径上的强劲势头。

市场对这一发展反应积极。在周五的常规交易时段，ATOS股价上涨至0.6150美元，涨幅为6.02%。交易活动持续到盘后市场，股价表现出额外的强势，涨至0.6948美元，至东部时间晚上7:59又进一步上涨12.98%。

这一称号的意义

特殊指定资格为针对罕见疾病的药物开发者带来了切实的好处。它通常会加快监管审查流程，并提供税收激励等支持机制，旨在鼓励在服务不足的患者群体中进行创新。对于奥托萨来说，获得这一资格进一步巩固了(Z)-依司美酚在弥补DMD患者重大医疗空白方面的治疗潜力。

这一新获得的资格与早前的罕见儿科疾病认定相结合，表明多项监管验证点，显示对该疗法所针对的临床方向和未满足医疗需求的信心。