拜玛林制药价格

BioMarin Pharmaceutical Inc. 开发并商业化用于治疗患有严重且危及生命的罕见疾病与医疗状况人群的疗法。其商业产品包括 Vimizim，一种用于治疗黏多糖贮积症（MPS）IV型A的酶替代疗法；Naglazyme，一种用于 MPS VI 患者的 N-乙酰半乳糖胺 4-硫酸酯酶重组制剂；以及 Kuvan，一种专有的 6R-BH4 合成口服剂，用于治疗苯丙酮尿症（PKU），这是一种遗传代谢疾病。公司的商业产品还包括 Palynziq，一种 PEG 化的重组苯丙氨酸氨基酸裂解酶（phenylalanine ammonia lyase）酶，通过皮下注射给药以降低血液 Phe 浓度；Brineura，一种用于治疗 2型神经节脂褐质沉积症（ceroid lipofuscinosis type 2）的重组人三肽基肽酶 1（tripeptidyl peptidase 1），即 Batten 病的一种形式；Voxzogo，每日一次注射的 C 型利钠肽（c-type natriuretic peptide）类似物，用于治疗软骨发育不全；以及 Aldurazyme，一种纯化蛋白，被设计为与天然存在的人类 α-L-iduronidase（α-L-艾杜罗尼达酶）的人体酶形式完全相同。除此之外，公司还开发了 valoctocogene roxaparvovec，这是一种腺相关病毒载体（adeno associated virus vector），目前处于治疗重度血友病 A 患者的 III 期临床试验阶段；BMN 307，一种 AAV5 介导的基因疗法，处于 I/II 期临床试验阶段，旨在使 PKU 患者的血液 Phe 浓度水平正常化；以及 BMN 255，处于 I/II 期临床试验阶段，用于治疗原发性高草酸尿症（primary hyperoxaluria）。公司为专业药房、医院以及非美国政府机构提供服务，并在美国、欧洲、拉丁美洲以及国际市场与分销商和医药批发商开展业务。BioMarin Pharmaceutical Inc. 与 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 和 Asubio Pharma Co., Ltd. 等公司签订了许可和合作协议。公司成立于 1996 年，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔（San Rafael）。