BioMarin Pharmaceutical Inc Ціна

BioMarin Pharmaceutical Inc. розробляє та комерціалізує терапії для людей із серйозними і життєво небезпечними рідкісними захворюваннями та медичними станами. Її комерційні продукти включають Vimizim — ферментозамісну терапію для лікування мукополісахаридозу (MPS) IV типу A, лізосомного розладу накопичення; Naglazyme — рекомбінну форму N-ацетилгалактозаміну 4-сульфатази для пацієнтів із MPS VI; та Kuvan — власну синтетичну пероральну форму 6R-BH4, яка застосовується для лікування пацієнтів із фенілкетонурією (PKU), спадковим метаболічним захворюванням. Комерційні продукти компанії також включають Palynziq — ПЕГільований рекомбінний фермент фенілаланін-амоніакліаза, що вводиться шляхом підшкірної ін’єкції для зниження концентрації Phe в крові; Brineura — рекомбінну людську трипептидилпептидазу 1 для лікування пацієнтів із цероїдною ліпофусцинозною хворобою 2 типу, формою хвороби Баттена; Voxzogo — аналог c-типу натрійуретичного пептиду для лікування ахондроплазії, що вводиться 1 раз на добу; та Aldurazyme — очищений білок, створений таким, щоб бути ідентичним природно наявній формі людського ферменту альфа-L-ідуронідази. Крім того, вона розробляє valoctocogene roxaparvovec — вектор на основі аденоасоційованого вірусу, який перебуває на III фазі клінічних випробувань для лікування пацієнтів із тяжкою гемофілією A; BMN 307 — генну терапію на основі AAV5, яка перебуває на фазі 1/2 клінічних випробувань для нормалізації рівнів концентрації Phe в крові у пацієнтів із PKU; та BMN 255 — що перебуває на фазі 1/2 клінічних випробувань для лікування первинної гіпероксалурії. Компанія обслуговує спеціалізовані аптеки, лікарні та неурядові державні установи, а також дистриб’юторів і фармацевтичних оптовиків у Сполучених Штатах, Європі, Латинській Америці та в усьому світі. BioMarin Pharmaceutical Inc. має ліцензійні та партнерські угоди із Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. та Asubio Pharma Co., Ltd. Компанію було засновано у 1996 році, а її штаб-квартира розташована в місті Сан-Рафаель, Каліфорнія.